argenx SE gab bekannt, dass das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) die subkutane Injektion von VYVDURA (Efgartigimod alfa und Hyaluronidase-qvFC) zur Behandlung erwachsener Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) zugelassen hat, die nicht ausreichend auf Steroide oder nicht-steroidale immunsuppressive Therapien (ISTs) ansprechen. Nach dieser Entscheidung ist VYVDURA nun in Japan sowohl für die intravenöse (IV) als auch für die selbst zu verabreichende SC-Anwendung zugelassen. Die Zulassung von VYVDURA stützt sich auf die positiven Ergebnisse der Phase-3-Studie ADAPT-SC.

ADAPT-SC belegte die Wirksamkeit von VYVDURA, indem es bei erwachsenen gMG-Patienten eine mit VYVGART IV vergleichbare Verringerung der prozentualen Veränderung des Gesamt-Immunglobulin-G-Spiegels (IgG) gegenüber dem Ausgangswert zeigte. ADAPT-SC war eine Überbrückungsstudie zur Phase-3-Studie ADAPT, die die Grundlage für die Zulassung von VYVGART in Japan im Januar 2022 bildete. Bei der Phase-3-Studie ADAPT-SC handelte es sich um eine multizentrische, randomisierte, offene Parallelgruppenstudie, in der die Nichtunterlegenheit der pharmakodynamischen (PD) Wirkung von VYVDURA im Vergleich zu VYVGART bei erwachsenen Patienten mit gMG untersucht wurde.

Die pharmakodynamische Wirkung wurde anhand der prozentualen Veränderung der Gesamt-IgG- und AChR-Autoantikörperspiegel an Tag 29 gegenüber dem Ausgangswert gemessen. Die Sicherheit, klinische Wirksamkeit, Immunogenität und Pharmakokinetik (PK) wurden ebenfalls untersucht. Insgesamt 110 erwachsene Patienten mit gMG in Nordamerika, Europa und Japan nahmen an der ADAPT-SC-Studie teil.

Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um VYVDURA oder VYVGART für einen Behandlungszyklus zu erhalten, der aus vier Dosen in einmal wöchentlichen Abständen bestand. Die Gesamtdauer der Studie betrug etwa 12 Wochen, einschließlich einer siebenwöchigen Nachbeobachtungszeit nach dem Behandlungszyklus. Nach Abschluss der ADAPT-SC-Studie hatten die Patienten die Möglichkeit, in die ADAPT-SC+-Studie überzuwechseln, eine offene Verlängerungsstudie.

VYVDURA ist eine subkutane Kombination aus Efgartigimod alfa, einem humanen IgG1-Antikörperfragment, das für die intravenöse Anwendung als VYVGART vermarktet wird, und rekombinanter humaner Hyaluronidase PH20 (rHuPH20), der ENHANZE-Arzneimitteltechnologie von Halozyme, die die subkutane Injektion von Biologika erleichtert. Durch die Bindung an den neonatalen Fc-Rezeptor (FcRn) führt VYVDURA zu einer Reduzierung des zirkulierenden IgG. VYVDURA SC wurde in den Vereinigten Staaten im Juni 2023 zugelassen und wird als VYVGART Hytrulo vermarktet.

Die generalisierte Myasthenia gravis ("gMG") ist eine seltene und chronische Autoimmunerkrankung, bei der IgG-Autoantikörper die Kommunikation zwischen Nerven und Muskeln stören, was zu einer lähmenden und potenziell lebensbedrohlichen Muskelschwäche führt. Bei etwa 85% der Menschen mit MG entwickelt sich innerhalb von 24 Monaten eine gMG, bei der Muskeln im ganzen Körper betroffen sein können. Patienten mit nachgewiesenen AChR-Antikörpern machen etwa 85% der gesamten gMG-Population aus.