Ipsen gab bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der er die Zulassung von Bylvay (Odevixibat) für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) im Alter von sechs Monaten oder älter empfiehlt. Der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP), ein wissenschaftlicher Ausschuss der EMA, hat gleichzeitig eine negative Stellungnahme zur Aufrechterhaltung des Orphan Drug Status von Bylvay für ALGS abgegeben. Diese negative COMP-Stellungnahme verhindert die Beibehaltung des Orphan-Drug-Status in der Zulassung von Bylvay für ALGS und könnte eine endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission verzögern.

Ipsen plant, gegen die COMP-Stellungnahme Berufung einzulegen. Bylvay ist ein Arzneimittel für seltene Leiden, das in der EU bereits für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei Patienten im Alter von sechs Monaten oder älter zugelassen ist. Im November 2022 wurde ein Antrag auf Änderung der aktuellen Marktzulassung eingereicht.

Mit dem Antrag wurde die Zulassung in der EU für eine zweite Orphan-Indikation für Bylvay beantragt, die Behandlung von Pruritus bei Patienten mit ALGS. Im Jahr 2012 erhielt Bylvay den Orphan-Status für die Behandlung von ALGS in der EU, wodurch die Entwicklung von Bylvay in den präklinischen und klinischen Phasen unterstützt wurde. Der CHMP und der COMP überprüften Daten aus dem klinischen Studienprogramm von Bylvay, darunter ASSERT, eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie, die an mehreren Zentren zur Wirksamkeit und Sicherheit von ALGS durchgeführt wurde.

Die positiven Daten aus ASSERT, die auf dem Kongress der Europäischen Gesellschaft für Pädiatrische Gastroenterologie, Hepatologie und Ernährung (ESPGHAN) 2023 vorgestellt wurden, zeigten, dass Bylvay bereits eine Woche nach Beginn der Behandlung hochgradig statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen des Juckreizes bewirkte, die über die 24 Wochen der Studie hinweg anhielten. Mehr als 90% der Patienten sprachen auf den Juckreiz an (= eine Punktveränderung zu irgendeinem Zeitpunkt während der 24 Wochen). Die Gesamthäufigkeit der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse war mit der von Placebo vergleichbar.

Kein Patient brach die Studie ab, und 96% der Patienten nahmen an der offenen Verlängerungsstudie teil. 2021 wurde Bylvay in den USA zugelassen. als erste medikamentöse Behandlungsoption für Patienten ab drei Monaten mit cholestatischem Pruritus aufgrund von PFIC und in der EU für die Behandlung von PFIC bei Patienten ab sechs Monaten zugelassen. Im Juni 2023 wurde Bylvay in den USA auch für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten ab 12 Monaten mit ALGS zugelassen. Bylvay hat in den USA und in der EU Exklusivität für die Behandlung von PFIC und Orphan Drug Designations für die Behandlung von ALGS und biliärer Atresie erhalten. Für eine mögliche zukünftige dritte Indikation, die seltene pädiatrische cholestatische Lebererkrankung, die biliäre Atresie, befindet sich Bylvay mit der Phase-III-Studie BOLD in der Spätphase der Entwicklung.