Frequency Therapeutics, Inc. gab die klinischen Ergebnisse der placebokontrollierten Phase-2b-Studie von FX-322 bei Personen mit erworbenem sensorineuralem Hörverlust (SNHL) bekannt. In der Studie, an der 142 Personen mit plötzlichem oder lärmbedingtem sensorineuralem Hörverlust teilnahmen, wurde der primäre Wirksamkeitsendpunkt einer Verbesserung der Sprachwahrnehmung nicht erreicht. Die Daten zeigten am Tag 90 keinen statistisch signifikanten Unterschied zwischen den mit FX-322 behandelten Personen und denen, die ein Placebo erhielten, in Bezug auf den Anteil der Personen, die eine Verbesserung der Sprachwahrnehmung zeigten.

Auch bei einem der sekundären Endpunkte der Studie wurden keine messbaren Verbesserungen beobachtet. Frühere FX-322-Studien waren so angelegt, dass sie die Ätiologien und Schweregrade der Patienten, bei denen ein Hörsignal beobachtet werden konnte, am besten verstanden. FX-322-208 war mit einer ausgewogenen Placebo- und Wirkstoffgruppe statistisch abgesichert.

Das Sicherheitsprofil von FX-322 war günstig, und bei keinem Studienteilnehmer kam es zu einem schwerwiegenden unerwünschten Ereignis, das mit der Behandlung in Zusammenhang stand. Das Unternehmen wird nun das Entwicklungsprogramm für FX-322 einstellen. Da die Dosierung von FX-345, einem zweiten Programm zur Behandlung von SNHL, in der ersten Sicherheitskohorte einer laufenden Phase 1b-Studie abgeschlossen ist, wird dieses Entwicklungsprogramm ebenfalls eingestellt.

Das Unternehmen wird nun seine Ressourcen darauf konzentrieren, sein Programm zur Remyelinisierung bei MS in die Klinik zu bringen. Frequency wird sich nun auf die weitere Entwicklung neuartiger Therapeutika konzentrieren, um die Remyelinisierung bei Menschen mit MS zu fördern. Das Unternehmen hat bereits berichtet, dass es ein neuartiges Target identifiziert hat, das für die Myelinisierung relevant ist. Die Modulation dieses Targets führt zu einer robusten Differenzierung der Oligodendrozyten und zur Expression von Myelinproteinen in vitro.

Das Unternehmen hat mehrere neuartige chemische Wirkstoffe identifiziert, die eine robuste Remyelinisierung nach einer Demyelinisierung in einem erwachsenen In-vivo-Tiermodell bewirken. Das MS-Programm ist unabhängig vom Hörprogramm und verfügt über ein eigenes molekulares Ziel, einen eigenen Mechanismus, eine eigene Vorläuferzellpopulation und eigene niedermolekulare Wirkstoffkandidaten. Darüber hinaus gibt es einen gut definierten klinischen Pfad mit objektiven Biomarkern wie dem visuell evozierten Potenzial (VEP) und der Magnetresonanztomographie (MRT), um die Leistungsfähigkeit von Remyelinisierungstherapien bei MS-Patienten zu untersuchen.

Die Wirkstoffe von Frequency übertreffen andere klinisch untersuchte Remyelinisierungsmittel in Kopf-an-Kopf-In-vivo-Studien erheblich. Frequency plant, sein klinisches Programm zur Remyelinisierung im 1. Halbjahr 2024 zu beginnen. Das Unternehmen wird im Rahmen einer umfassenden Umstrukturierung sofort einen Personalabbau von etwa 55 Prozent vornehmen.

Das Unternehmen ist der Ansicht, dass die Umstrukturierung ausreichende Kosteneinsparungen bringen wird, um die Laufzeit bis ins Jahr 2025 zu verlängern und die erste klinische Studie seines MS-Programms in der zweiten Jahreshälfte 2024 abschließen zu können. Zum 31. Dezember 2022 verfügte Frequency über liquide Mittel und börsengängige Wertpapiere in Höhe von 83,1 Millionen US-Dollar (ohne liquide Mittel mit Verfügungsbeschränkung).