Annexon, Inc. präsentierte neue Analysen von ANX007 aus der Phase-2-Studie ARCHER bei geographischer Atrophie (GA) sowie neue präklinische Daten zur Rolle von C1q bei der pathogenen Eliminierung von Photorezeptorsynapsen und deren Schutz durch C1q-Blockade bei GA. ANX007 ist das erste nicht-pegylierte Antigen-bindende Fragment (Fab) seiner Klasse, das C1q und die Aktivierung der klassischen Komplementkaskade lokal im Auge mit einer intravitrealen Formulierung blockiert. ANX007 ist der erste therapeutische Kandidat für die Behandlung von GA, der von der Europäischen Arzneimittelagentur als prioritäres Medikament (PRIME) eingestuft wurde. Die Daten wurden auf der Jahrestagung 2024 der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) vorgestellt.

In der randomisierten, multizentrischen, doppel-maskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2-Studie ARCHER bot ANX007 bei einer breiten Population von Patienten mit GA einen konsistenten Schutz vor Sehkraftverlust. ANX007 bot einen statistisch signifikanten, zeit- und dosisabhängigen Schutz vor Sehkraftverlust bei Patienten mit GA, gemessen am Verlust der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) von 15 Buchstaben, dem weithin akzeptierten und klinisch bedeutsamen funktionellen Endpunkt. GA betrifft schätzungsweise eine Million Menschen in den Vereinigten Staaten und acht Millionen Menschen weltweit. Sie schränkt ihre Unabhängigkeit stark ein und verursacht Frustration, Ängste und emotionale Not.

Wirksame Behandlungen, die das Sehvermögen erhalten, werden immer noch benötigt, da keine der derzeit zugelassenen Therapien in klinischen Studien gezeigt hat, dass sie den Sehkraftverlust signifikant verhindern können.