Captor Therapeutics S.A. gab die molekularen Ziele eines seiner wichtigsten Pipeline-Projekte mit der Bezeichnung CT-01 bekannt, das sich auf die Entwicklung einer TPD-Therapie für das hepatozelluläre Karzinom (HCC) konzentriert. Überzeugende präklinische In-vitro- und In-vivo-Daten zeigen, dass die Wirkstoffkandidaten von CT-01 den Abbau der GTP-bindenden Untereinheit des eukaryotischen Peptidkettenfreisetzungsfaktors ERF3A (GSPT1), des Sal-ähnlichen Proteins 4 (SALL4) und von
, einem weiteren, nicht genannten Neo-Substrat mit einer wesentlichen Funktion in der Tumorentstehung, induzieren. GSPT1 ist ein Protein, das an der Terminierung der Translation beteiligt ist, einem Prozess, bei dem Ribosomen nach der Transkription von DNA in RNA Proteine synthetisieren. Es gibt einen nachgewiesenen Zusammenhang zwischen dem Abbau von GSPT1 und der Antitumoraktivität. SALL4 ist ein Transkriptionsfaktor, der in der menschlichen fötalen Leber exprimiert wird und bei Erwachsenen zum Schweigen gebracht wird, aber bei HCC-Patienten häufig wieder exprimiert wird, was mit einer schlechten Prognose korreliert. Captor Therapeutics plant, CT-01 in Richtung IND-Studien (Investigational New Drug Application) voranzutreiben und im Jahr 2023 klinische Studien zu beginnen.