ETFs Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eloxx Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen beschäftigt sich mit der Wissenschaft der Ribosomenmodulation und nutzt sowohl seine TURBO-ZM-Chemieplattform als auch seine Aminoglykosid-Bibliothek, um orale niedermolekulare ribosomenmodulierende Wirkstoffe (RMAs) und eukaryotische ribosomenselektive Glykoside (ERSGs) für die Behandlung seltener und sehr seltener genetischer Krankheiten zu entwickeln. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, ELX-02, ist ein niedermolekularer Wirkstoffkandidat, der die Produktion funktioneller Proteine in voller Länge wiederherstellen soll. Das Unternehmen entwickelt außerdem ZKN-013 als oral einzunehmenden Wirkstoff für die Behandlung von Patienten mit rezessiver dystrophischer (RDEB)/ junktionaler Epidermolysis bullosa (JEB) und familiärer adenomatöser Polyposis (FAP) mit Nonsense-Mutationen. Das Unternehmen hat auch präklinische Programme, die sich auf ausgewählte seltene Krankheiten konzentrieren, darunter Erbkrankheiten, durch Nonsense-Mutationen verursachter Krebs, Nierenerkrankungen sowie seltene genetische Augenerkrankungen.