Eton Pharmaceuticals gab bekannt, dass das Unternehmen eine Vereinbarung über den Erwerb eines abgekürzten Zulassungsantrags für Nitisinone-Kapseln im Rahmen des Insolvenzverfahrens nach Chapter 11 von Oakrum Pharma, LLC, getroffen hat. Die Transaktion wurde vom Konkursgericht genehmigt und wird voraussichtlich am 12. Oktober 2023 in Kraft treten. Das erworbene Produkt wurde im Mai 2023 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung der hereditären Tyrosinämie Typ 1 (HT-1) in Kombination mit einer diätetischen Einschränkung von Tyrosin und Phenylalanin zugelassen.

Es wird geschätzt, dass weniger als 500 Patienten in den Vereinigten Staaten an dieser äußerst seltenen Krankheit leiden. Eton rechnet mit der Markteinführung des Produkts im ersten Quartal 2024 und plant, allen Patienten sein Unterstützungsprogramm Eton Cares anzubieten. Das Programm soll den Patienten den Zugang zur Behandlung erleichtern, indem es u.a. Dienstleistungen wie Rezeptabwicklung, Prüfung von Versicherungsleistungen, pädagogische Unterstützung und Hilfe bei der Beschaffung finanzieller Unterstützung für qualifizierte Patienten anbietet.

Der derzeitige Markt für Nitisinon wird auf über 50 Millionen Dollar jährlich geschätzt und Eton ist der Ansicht, dass die kommerziellen Vorteile des Unternehmens, einschließlich des Eton Cares Programms, der bestehenden Beziehungen zu den verschreibenden Ärzten und der erfahrenen Vertriebsmitarbeiter, es dem Unternehmen ermöglichen sollten, einen bedeutenden Prozentsatz des Marktes zu erobern. Nitisinon ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit einer Erbkrankheit namens Tyrosinämie Typ 1 (HT-1). Nitisinon sollte zusammen mit einer Diät eingenommen werden, die Tyrosin und Phenylalanin einschränkt.

Informieren Sie sofort Ihren Arzt oder die Krankenschwester, wenn Sie eines der folgenden Symptome unter Nitisinon haben: Erhöhte Tyrosinwerte im Plasma, Augensymptome, Entwicklungsverzögerung und Hautveränderungen: Eine unzureichende Einschränkung der Tyrosin- und Phenylalaninaufnahme kann zu einem Anstieg der Tyrosinwerte im Plasma führen. Plasmatyrosinwerte über 500 Mikromol/L können zu Augensymptomen wie Hornhautgeschwüren, Hornhauttrübung, Hornhautentzündung (Keratitis), Bindehautentzündung (Konjunktivitis), Augenschmerzen und Lichtempfindlichkeit (Photophobie), geistiger Behinderung und Entwicklungsverzögerung oder schmerzhafter Verdickung der Haut (hyperkeratotische Plaques) an den Fußsohlen und Handflächen führen. Ihr medizinischer Betreuer sollte die Dosierung von Nitisinon nicht anpassen, um den Tyrosinspiegel im Blut zu senken. Veränderungen im Blutprofil Sie können eine Verringerung der Anzahl der weißen Blutkörperchen, die Teil des Immunsystems sind (Leukopenie), und abnorm niedrige Werte der Blutplättchen, die die Blutgerinnung unterstützen (schwere Thrombozytopenie), entwickeln.

Sie allergisch auf Nitisinon oder einen der sonstigen Bestandteile sind. Brechen Sie die Einnahme von Nitisinon ab und suchen Sie sofort ärztliche Hilfe auf, wenn Sie Symptome einer schweren allergischen Reaktion haben, einschließlich Schwellungen des Gesichts, der Lippen, der Zunge oder des Rachens, Probleme beim Atmen oder Schlucken, schweren Hautausschlag oder Juckreiz, Ohnmacht oder Schwindelgefühl oder einen sehr schnellen Herzschlag. Bevor Sie Nitisinone einnehmen, informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie: schwanger sind oder planen, schwanger zu werden.

Nitisinon kann Ihrem ungeborenen Kind schaden. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie während der Behandlung mit Nitisinon schwanger werden oder vermuten, schwanger zu sein. stillen oder planen, zu stillen.

Es ist nicht bekannt, ob Nitisinon in Ihre Muttermilch übergeht. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt darüber, wie Sie Ihr Baby während der Behandlung mit Nitisinon am besten ernähren können. 65 Jahre und älter sind.

Ihr Arzt muss möglicherweise die Dosis von Nitisinon an Ihre Bedürfnisse anpassen. andere Arzneimittel einnehmen, da Nitisinon deren Wirkung beeinträchtigen kann. Informieren Sie Ihren Arzt über alle Arzneimittel, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Arzneimittel, Vitamine, Nahrungsergänzungsmittel und pflanzliche Präparate.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Nitisinon (=1%) gehören hohe Tyrosinwerte, niedrige Blutplättchen (Thrombozytopenie) oder weiße Blutkörperchen (Leukopenie) und Beschwerden im Zusammenhang mit den Augen, einschließlich rosa Augen (Konjunktivitis), Hornhauttrübung, Hornhautentzündung, Augenschmerzen und extreme Lichtempfindlichkeit (Photophobie), Nasenbluten (Epistaxis), Juckreiz (Pruritus), Hautentzündung (exfoliative Dermatitis), Ausschlag (makulopapulöser Ausschlag), trockene Haut und Haarausfall (Alopezie).