Kintor Pharmaceutical Limited gab bekannt, dass sein Hedgehog/SMO-Inhibitor GT1708F von der National Medical Products Administration (NMPA) die bedingte Genehmigung zur Durchführung einer klinischen Studie der Phase II in China zur Behandlung der idiopathischen Lungenerkrankung (IPF) erhalten hat. IPF ist eine chronische, progressive fibrosierende interstitielle Lungenentzündung und eine der tödlichsten interstitiellen Lungenentzündungen. Die Inzidenz der IPF ist hoch, aber aufgrund des relativ unauffälligen Beginns und Fortschreitens werden die meisten Patienten erst in den mittleren und fortgeschrittenen Stadien diagnostiziert, und die mediane Überlebenszeit der Patienten ab dem Zeitpunkt der Diagnose beträgt nur 3~5 Jahre.

Derzeit gibt es keine wirksamen Therapien, mit denen der Fibroseprozess der IPF gestoppt oder die Krankheit geheilt werden kann, und in den letzten zehn Jahren wurden keine neuen Medikamente zur Behandlung der IPF zugelassen. Es besteht ein enormer ungedeckter klinischer Bedarf. Derzeit befinden sich in China keine Hedgehog/SMO-Inhibitoren für die Indikation IPF in der klinischen Phase. Das am weitesten fortgeschrittene Medikament in Übersee für dasselbe Ziel ist ENV-101 (Taladegib), das eine klinische Studie der Phase II für die Indikation IPF durchführt.

ENV-101 wurde von Endeavor BioMedicines von Roche einlizenziert. Das Unternehmen hat mehrere Finanzierungsrunden für die Entwicklung und Weiterentwicklung des Medikaments erhalten, was das Potenzial und die Marktakzeptanz von Hedgehog/SMO-Inhibitoren zur Behandlung von IPF zeigt. Jüngste Forschungs- und klinische Ergebnisse zeigen, dass der Hedgehog-Signalweg eine wichtige Rolle in der Pathogenese der IPF spielt. GT1708F ist ein hochaktiver und spezifischer Inhibitor des SMO-Proteins, der die Aktivität des SMO-Proteins hemmt, um die Aktivität des Hedgehog-Signalwegs und die Expression der damit verbundenen nachgeschalteten Proteine zu beeinflussen und so IPF zu behandeln.

Zuvor hatte GT1708F die klinische Phase I-Studie in China für hämatologische Malignome abgeschlossen. Die Ergebnisse zeigten, dass GT1708F eine gute Sicherheit und Verträglichkeit aufwies, ohne dosislimitierende Toxizität (DLT) und arzneimittelbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) bei Patienten.