Ocugen, Inc. gab bekannt, dass die Dosierung in der zweiten Kohorte der klinischen Phase 1/2 GARDian-Studie für OCU410ST (AAV-hRORA), einem Modifikator-Gentherapie-Kandidaten, der für die Stargardt-Krankheit als einmalige, lebenslange Behandlung entwickelt wird, abgeschlossen ist. Sechs Patienten mit Morbus Stargardt wurden bisher in der klinischen Phase 1/2-Studie behandelt. Weitere drei Patienten werden in der Dosis-Eskalationsphase mit der hohen Dosis (Kohorte 3) von OCU410ST behandelt.

Im nächsten Monat wird ein Data and Safety Monitoring Board zusammentreten, um die 4-wöchigen Sicherheitsdaten der Kohorte mit der mittleren Dosis zu überprüfen, bevor mit der Kohorte 3 (hohe Dosis) fortgefahren wird, die die letzte Dosis in der Phase-1-Dosiseskalationsstudie darstellt. Die klinische GARDian-Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der unilateralen subretinalen Verabreichung von OCU410ST bei Patienten mit Morbus Stargardt untersuchen und in zwei Phasen durchgeführt werden. Phase 1 ist eine multizentrische, offene Dosisstudie, die aus drei Dosisstufen besteht [niedrige Dosis (3,75×1010 vg/mL), mittlere Dosis (7,5×1010 vg/mL) und hohe Dosis (2,25×1011 vg/mL)].

Phase 2 ist eine randomisierte, ergebnisverblindete Studie zur Dosissteigerung, in der erwachsene und pädiatrische Probanden in einem Verhältnis von 1:1:1 entweder einer von zwei OCU410ST-Dosisgruppen oder einer unbehandelten Gruppe zugeteilt werden. Ocugen setzt sich dafür ein, Lösungen für Menschen mit erblichen Netzhauterkrankungen zu finden, für die es keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt. Obwohl es sich bei Stargardt um eine seltene Krankheit handelt, sind in den Vereinigten Staaten und Europa zusammen etwa 100.000 Menschen betroffen.

Das Unternehmen geht davon aus, dass es im dritten Quartal 2024 ein Update zur klinischen Studie für OCU410ST geben wird. OCU410ST nutzt eine AAV-Plattform für die Verabreichung des RORA-Gens (RAR Related Orphan Receptor A) auf der Netzhaut. Es repräsentiert den Modifikator-Gentherapieansatz von Ocugen, der auf dem Nukleären Hormonrezeptor (NHR) RORA basiert, der Signalwege reguliert, die mit der Stargardt-Krankheit verbunden sind, wie z.B. Lipofuszinbildung, oxidativer Stress, Komplimentbildung, Entzündung und Zellüberlebensnetzwerke.