Oscotec Inc. gab die ersten Ergebnisse einer Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Cevidoplenib (SYK-Inhibitor) bei Patienten mit Immunthrombozytopenie (ITP) bekannt, die auf eine vorherige Therapie nicht angesprochen oder einen Rückfall erlitten haben. Cevidoplenib wurde in einer randomisierten, placebokontrollierten Studie mit 61 Teilnehmern untersucht, um die Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) ausgewählter Dosen (200 mg BID und 400 mg BID) bei ITP-Patienten mit einer Thrombozytenzahl < 30.000/µl zu untersuchen. Die Studiendauer betrug 20 Wochen pro Proband, bestehend aus einer bis zu 4-wöchigen Screening-Phase, einer 12-wöchigen Behandlungsphase und einer 4-wöchigen Nachbeobachtungsphase. Primärer Endpunkt dieser Studie ist die Thrombozyten-Ansprechrate, definiert als Thrombozytenzahl (PLT) = 30.000/µL und Verdoppelung des Ausgangswertes.

Die Ansprechrate bei den Teilnehmern, die mit Cevidoplenib in der höheren Dosis (400 mg) behandelt wurden, betrug 63,6% im Vergleich zu 33,3% unter Placebo mit einem p-Wert von 0,151. Bei den sekundären Endpunkten erreichten 50,0% der Teilnehmer unter der höheren Dosis (400 mg) 2 oder mehr aufeinanderfolgende PLTs von =30.000/µL im Vergleich zu 8,3% unter Placebo (p = 0,015) und 40,9% erreichten PLT =50.000/µL gegenüber 8,3% unter Placebo (p = 0,055).

Es ist anzumerken, dass diese sekundären Endpunkte eher mit denjenigen vergleichbar waren, die in den klinischen Studien der Wettbewerber als primäre Endpunkte verwendet wurden. Oscotec plant, die detaillierten Ergebnisse auf der European Hematology Association im Juni zu präsentieren.