Prime Medicine, Inc. präsentiert erste in-vivo-Nachweisdaten für Prime Editing, die die Fähigkeit von Prime Editors zur Behandlung ophthalmologischer Erkrankungen belegen
Am 24. Oktober 2023 um 13:30 Uhr
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Prime Medicine, Inc. hat neue präklinische Daten vorgelegt, die die Fähigkeit von Prime Editors zur effizienten und präzisen Korrektur der vorherrschenden Mutationen zeigen, die die Rhodopsin-assoziierte autosomal-dominante Retinitis pigmentosa (RHO adRP) verursachen. Die Daten wurden auf dem International Symposium on Retinal Degeneration 2023 Congress (RD2023) in Costa del Sol, Spanien, vorgestellt. RHO adRP ist eine seltene vererbte Netzhauterkrankung, die zu einem fortschreitenden Sehverlust im frühen Jugendalter und schließlich zur Erblindung im Erwachsenenalter aufgrund der Degeneration der Photorezeptoren führt.
Sie entsteht durch Mutationen im Gen RHO, das Rhodopsin, den lichtempfindlichen G-Protein-gekoppelten Rezeptor, der an der Phototransduktion in Stäbchen, einer Art von Photorezeptoren, beteiligt ist, fördert und zum fortschreitenden Verlust von Stäbchen und später von Zapfen in der Netzhaut führt. Die heutigen Daten unterstreichen insbesondere die Fähigkeit von zwei Prime Editors, die vorherrschenden Mutationen, die RHO adRP verursachen, zu korrigieren - eine zur Korrektur von p.P23H, der häufigsten krankheitsverursachenden Mutation in RHO in den USA, und eine zur Korrektur von 18 verschiedenen Mutationen an einem Mutations-Hotspot in RHO, einschließlich p.V345L und p.P347L, die die häufigsten Mutationen in Europa sind.
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Prime Medicine, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung und Bereitstellung von Gen-Editing-Therapien für Patienten beschäftigt. Es setzt seine Prime Editing-Plattform, eine Gene Editing-Technologie, ein, um eine neue Klasse von differenzierten, einmaligen Gentherapien zu entwickeln. Das Unternehmen entwickelt Prime Editors als eine neue Klasse von Therapeutika mit transformativem Potenzial, um die Anwendung kurativer genetischer Präzisionsmedizin zu erweitern. Das Unternehmen hat ein breit gefächertes Portfolio von therapeutischen Forschungsprogrammen aufgebaut, die sich auf die Kernbereiche Hämatologie und Immunologie, Leber, Lunge, Augen und Neuromuskulatur konzentrieren. Die Programme in den anderen Schwerpunktbereichen befinden sich in früheren Stadien der präklinischen Entwicklung und umfassen Leberprogramme wie die Wilson-Krankheit und die Glykogenspeicherkrankheit 1b, Lungenprogramme wie Mukoviszidose, Augenprogramme wie die durch Rhodopsin-Mutationen verursachte Retinitis pigmentosa und neuromuskuläre Programme wie die Friedreich-Ataxie und die myotone Dystrophie Typ 1.
Prime Medicine, Inc. präsentiert erste in-vivo-Nachweisdaten für Prime Editing, die die Fähigkeit von Prime Editors zur Behandlung ophthalmologischer Erkrankungen belegen