Rhythm Pharmaceuticals, Inc. Aktie

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der Entwicklungsphase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Weiterentwicklung seiner Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Agonisten, einschließlich seines Hauptprodukts IMCIVREE, als Präzisionsmedizin zur Behandlung von Hyperphagie und schwerer Fettleibigkeit, die durch seltene Erkrankungen des MC4R-Signalwegs verursacht werden. IMCIVREE ist von der Food and Drug Administration (FDA) für die chronische Gewichtskontrolle bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab sechs Jahren mit monogener oder syndromaler Fettleibigkeit aufgrund von Proopiomelanocortin (POMC) zugelassen, Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin-Typ 1 (PCSK1) oder Leptinrezeptor (LEPR) Mangel, der durch einen von der FDA zugelassenen Test festgestellt wird, der Varianten in den POMC-, PCSK1- oder LEPR-Genen nachweist, die als pathogen, wahrscheinlich pathogen oder von unklarer Bedeutung (VUS) interpretiert werden; oder das Bardet-Biedl-Syndrom (BBS). Das Unternehmen untersucht Setmelanotid in Phase II- und III-Studien zur Behandlung von Fettleibigkeit aufgrund von Varianten in einem der zahlreichen Gene, die mit dem MC4R-Signalweg in Verbindung stehen.