China Medical System Holdings Limited gab bekannt, dass am 22. April 2024 der Antrag auf ein neues Arzneimittel (New Drug Application, NDA) für Desidustat Tablets von der National Medical Products Administration of China (NMPA) angenommen wurde. Das Produkt ist ein neuartiger, oraler Hypoxia-Inducible Factor-Prolyl Hydroxylase Inhibitor (HIF-PHI) zur Behandlung von Anämie bei erwachsenen Patienten mit chronischer Nierenerkrankung (CKD), die nicht an der Dialyse teilnehmen. CKD bedeutet den allmählichen Verlust der Nierenfunktion und führt schließlich zum Nierenversagen.

Wenn die Nieren gesund sind, scheiden sie auf natürliche Weise günstige Mengen eines Hormons namens Erythropoietin (EPO) aus, das die Produktion roter Blutkörperchen anregt. Wenn die Nieren geschädigt sind, produzieren sie weniger oder gar kein EPO mehr, was zu Anämie führt. HIF-PHI fördert die Erythropoese, indem es das endogene Erythropoietin erhöht, die Eisenverfügbarkeit verbessert und das Hepcidin reduziert.

Es wird geschätzt, dass in China mehr als 120 Millionen Menschen mit CKD leben. Anämie ist eine der häufigsten Komplikationen von CKD. Eine Umfrage in China ergab, dass die Prävalenz von Anämie bei Patienten im CKD-Stadium 1 bis 5 22,0%, 37,0%, 45,4%, 85,1% bzw. 98,2% betrug.

Die Zielerreichungsrate (der Hämoglobinwert (Hb), der den Zielwert (110~120g /L) erreicht) lag bei Anämiepatienten mit CKD ohne Dialyse nur bei 8,2% und bei CKD mit Hämodialyse bei 35,2%, was auf einen großen ungedeckten medizinischen Bedarf hinweist. Die Phase-III-Studie in China mit dem Produkt hat positive Ergebnisse gezeigt. Der primäre Endpunkt, die mittlere Veränderung des Hb-Wertes vom Ausgangswert bis zum Zeitraum von Woche 7-9, hat gezeigt, dass Desidustat bei der Erhöhung des Hb-Wertes wirksamer ist als Placebo.

Der Mittelwert der kleinsten Quadrate und der 95%ige KI der Hb-Veränderung vom Ausgangswert bis zum Zeitraum der Woche 7-9 unter Verwendung der Kovarianzmodellanalyse zeigte einen Anstieg von 16,38 g/l [95% KI: 14,50, 18,26] in der Desidustat-Gruppe und einen Rückgang von 1,13 g/l [95% KI: -3,68, 1,41] in der Placebo-Gruppe, was einem Unterschied zwischen den Gruppen von 17.52 g/l [95% KI: 14,353, 20,681], wobei die untere Grenze des 95%-KI über 0 liegt. Das Produkt wird oral verabreicht und soll die Therapietreue der Patienten verbessern und den ungedeckten Behandlungsbedarf im Bereich der CKD-Anämie decken, sowohl bei Dialyse- als auch bei Nicht-Dialyse-Patienten. Desidustat Tabletten sind in Indien zur Vermarktung zugelassen.