Eloxx Pharmaceuticals, Inc. gab die abschließende Bewertung der Daten aus der klinischen Phase-2-Studie mit ELX-02 in Kombination mit Ivacaftor bei Mukoviszidose-Patienten der Klasse 1 mit mindestens einer Nonsense-Mutation bekannt. In der abschließenden Bewertung zeigte ELX-02 eine klinisch relevante Verbesserung des ppFEV1. Die abschließende Bewertung der Daten beinhaltet eine Neuanalyse unter Verwendung der Veränderung des ppFEV1 ab Tag 1 anstelle des Ausgangswertes, da bei mehreren Patienten zwischen Screening und Behandlung ein Fortschreiten der Erkrankung auftrat.

Die ersten Topline-Ergebnisse dieser Studie wurden im September 2022 veröffentlicht. Abschließende Bewertung der Phase-2-Kombinationsstudie von ELX-02 bei Patienten mit Mukoviszidose der Klasse 1: Die klinische Phase-2-Kombinationsstudie mit ELX-02 war darauf ausgelegt, die Sicherheit zu bewerten und die biologische Aktivität bei Patienten mit Mukoviszidose der Klasse 1 mit der G542X-Nonsense-Mutation als Monotherapie und in Kombination mit Ivacaftor nach 5 Wochen Behandlung zu beurteilen. Die Ergebnisse der abschließenden Analyse von 13 Patienten, die ausgewertet werden konnten, im Vergleich zu 11 Patienten zum Zeitpunkt der anfänglichen Bewertung, werden im Folgenden zusammengefasst: 6 von 13 Patienten traten aus dem Monotherapie-Arm in die Studie ein (nach durchschnittlich 463 Tagen) und hatten eine Abnahme der Lungenfunktion (annualisierte -4,26% Abnahme des ppFEV1) aufgrund eines Fortschreitens der Erkrankung.

Die Behandlung mit ELX-02 stabilisierte die Krankheit insgesamt und führte bei sechs von dreizehn Patienten zu einem klinisch relevanten Anstieg des ppFEV1, basierend auf der Veränderung des ppFEV1 am Ende der Behandlung an Tag 35 im Vergleich zum Beginn der Behandlung an Tag 1. Topline-Daten bestätigten zuvor die biologische Aktivität. Patienten mit einem höheren Ausgangswert an Schweißchlorid reagierten stärker auf die Behandlung, wie die Schweißchloridkonzentration zeigte (p=0,00013 an Tag 35). ELX-02 wurde in der Studie im Allgemeinen gut vertragen, es wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse festgestellt.