Fulcrum Therapeutics, Inc. gab die Veröffentlichung der Ergebnisse seiner klinischen Phase-2b-Studie mit Losmapimod zur Behandlung von fazioskapulopumeraler Muskeldystrophie (FSHD) bekannt. Die Daten wurden in der von Experten begutachteten Fachzeitschrift The Lancet Neurology veröffentlicht. FSHD ist eine schwerwiegende, seltene und fortschreitend behindernde Krankheit, die durch eine Fettinfiltration der Skelettmuskulatur gekennzeichnet ist und zu Muskelschwund führt, der vor allem das Gesicht, den Schultergürtel, die Oberarme, den Bauch und die unteren Gliedmaßen betrifft.

Sie wird durch die abnorme Expression des DUX4-Proteins verursacht. Sie ist durch zunehmende Muskelschwäche und funktionelle Beeinträchtigung gekennzeichnet. Es gibt keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen für FSHD.

Während der primäre Endpunkt, die Veränderung der DUX4-bedingten Genexpression in Muskelbiopsien, keine signifikanten Unterschiede zwischen der Behandlungs- und der Placebogruppe aufwies, war Losmapimod im Vergleich zu Placebo mit Verbesserungen der strukturellen und funktionellen Ergebnisse verbunden, einschließlich der Muskelfettinfiltration und des erreichbaren Arbeitsbereichs - ein Maß für die Funktion des Schultergürtels - sowie des von den Patienten berichteten Gesamteindrucks der Veränderung. Losmapimod wurde von den Studienteilnehmern auch gut vertragen.

Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit dem Medikament gemeldet, und es gab keine Abbrüche der Behandlung aufgrund von unerwünschten Ereignissen. Im September 2023 gab Fulcrum den Abschluss der Rekrutierung für die klinische Phase-3-Studie zur Untersuchung von Losmapimod bei Patienten mit FSHD an Standorten in den Vereinigten Staaten, Kanada und Europa bekannt. Die klinische Studie verläuft weiterhin planmäßig und die ersten Daten werden für das vierte Quartal 2024 erwartet.