Madrigal Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass Rezdiffra (Resmetirom) jetzt in den USA erhältlich ist. Rezdiffra ist in Verbindung mit Diät und Bewegung für die Behandlung von Erwachsenen mit nicht zirrhotischer NASH mit mäßiger bis fortgeschrittener Leberfibrose (entsprechend den Fibrosestadien F2 bis F3) angezeigt. Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in laufenden Bestätigungsstudien abhängig gemacht werden. Die Einführung von Rezdiffra als erste und einzige von der FDA zugelassene Therapie bei NASH markiert einen Wendepunkt für Madrigal und die NASH-Gemeinschaft.

Rezdiffra ist ein einmal täglich oral einzunehmender THR-ß-Agonist, der auf die Hauptursachen von NASH abzielt. Die beschleunigte Zulassung von Rezdiffra basierte auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie MAESTRO-NASH, die im Februar 2024 im New England Journal of Medicin veröffentlicht wurde. MAESTRO-NASH wird als Ergebnisstudie weitergeführt, um bestätigende Daten zu generieren, die im Falle eines positiven Ergebnisses dazu beitragen werden, den klinischen Nutzen zu verifizieren und die vollständige Zulassung zu unterstützen.

Eine zweite laufende Ergebnisstudie untersucht das Fortschreiten der Leberdekompensation bei Patienten mit gut kompensierter NASH-Zirrhose, die mit Rezdiffra im Vergleich zu Placebo behandelt werden. Die empfohlene Dosierung von Rezdiffra richtet sich nach dem tatsächlichen Körpergewicht. Für Patienten mit Gewicht Über NASH Die nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH) ist eine fortgeschrittene Form der nichtalkoholischen Fettlebererkrankung (NAFLD).

NASH ist eine der Hauptursachen für leberbedingte Todesfälle und stellt weltweit eine zunehmende Belastung für die Gesundheitssysteme dar. Darüber hinaus besteht bei Patienten mit NASH, insbesondere bei Patienten mit fortgeschrittenen metabolischen Risikofaktoren (Bluthochdruck, gleichzeitiger Typ-2-Diabetes), ein erhöhtes Risiko für negative kardiovaskuläre Ereignisse und eine erhöhte Morbidität und Mortalität. Sobald die Patienten eine NASH mit mäßiger bis fortgeschrittener Leberfibrose (entsprechend den Fibrosestadien F2 bis F3) entwickeln, steigt das Risiko für unerwünschte Lebererkrankungen dramatisch an.

Madrigal schätzt, dass in den USA etwa 1,5 Millionen Patienten mit NASH diagnostiziert wurden, von denen etwa 525.000 an NASH mit mäßiger bis fortgeschrittener Leberfibrose leiden. Madrigal plant, sich während der Markteinführung von Rezdiffra auf etwa 315.000 diagnostizierte Patienten mit NASH mit mäßiger bis fortgeschrittener Leberfibrose unter der Obhut von Leberspezialisten zu konzentrieren. NASH ist auch als metabolische Dysfunktion assoziierte Steatohepatitis (MASH) bekannt.

Im Jahr 2023 haben sich medizinische Fachgesellschaften und Patientengruppen weltweit zusammengeschlossen, um die Krankheit umzubenennen, mit dem Ziel, einen positiven, nicht stigmatisierenden Namen und eine Diagnose zu etablieren. Die nichtalkoholische Fettlebererkrankung (NAFLD) wurde in metabolische Funktionsstörung-assoziierte steatotische Lebererkrankung (MASLD) umbenannt, NASH wurde in MASH umbenannt und ein übergreifender Begriff, steatotische Lebererkrankung (SLD), wurde eingeführt, um mehrere Arten von Lebererkrankungen zu erfassen, die mit Fettablagerungen in der Leber verbunden sind. Zusätzlich zur Lebererkrankung haben Patienten mit MASH mindestens eine damit zusammenhängende Begleiterkrankung (z. B. Fettleibigkeit, Bluthochdruck, Dyslipidämie oder Typ-2-Diabetes).