Mirum Pharmaceuticals, Inc. erhält positive Erstattungsempfehlung für Livmarli (Maralixibat orale Lösung) von Kanadas Cadth für Patienten mit cholestatischem Pruritus beim Alagille-Syndrom
Am 02. April 2024 um 14:30 Uhr
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass das Canadian Drug Expert Committee (CDEC) der Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health (CADTH) die öffentliche Erstattung für LIVMARLI® (Maralixibat orale Lösung) zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) unter bestimmten Bedingungen empfohlen hat. Diese Ankündigung folgt auf die Zulassung von LIVMARLI in dieser Indikation durch Health Canada im Jahr 2023. Die CADTH-Empfehlung basiert auf den Daten der zulassungsrelevanten ICONIC-Studie, die sechs Jahre Daten aus dem gesamten klinischen Programm von LIVMARLI umfasst und eine solide Grundlage für die Behandlung von Patienten mit cholestatischem Pruritus bei ALGS bietet.
Die Daten aus der ICONIC-Studie zeigten eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verringerung des Juckreizes im Vergleich zu Placebo sowie eine signifikante Verringerung der Gallensäuren im Serum, die beide über mehrere Jahre der Behandlung aufrechterhalten werden konnten. LIVMARLI ist in den USA und Europa auch für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) und für die Progressive Familiäre Intrahepatische Cholestase (PFIC) in den USA und in Europa zugelassen. ALGS ist eine seltene genetische Störung, die durch Anomalien der Gallengänge verursacht wird und zu einer fortschreitenden Lebererkrankung führen kann.
Missgebildete oder reduzierte Gallengänge verursachen eine Cholestase, eine Ansammlung von Gallensäuren in der Leber, die zu Entzündungen und Leberschäden führt und die Leber daran hindert, richtig zu arbeiten. Die Cholestase bei ALGS ist mit Juckreiz verbunden, der zu den häufigsten Indikationen für eine Lebertransplantation bei ALGS gehört. LIVMARLI® (Maralixibat) orale Lösung ist ein einmal täglich oral zu verabreichender Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT) und das einzige von der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) im Alter von drei Monaten und älter und progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) im Alter von fünf Jahren und älter.
LIVMARLI ist außerdem der einzige zugelassene IBAT-Inhibitor, der von der Europäischen Kommission für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS ab zwei Monaten und von Health Canada für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei ALGS zugelassen ist. Weitere Informationen für Einwohner der USA finden Sie unter LIVMARLI.com.
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwächende seltene und seltene Krankheiten. Das Unternehmen hat drei Medikamente: LIVMARLI (Maralixibat) orale Lösung (Livmarli), Cholbam (Cholsäure) Kapseln, und Chenodal (Chenodiol) Tabletten. Livmarli ist ein oral verabreichter, minimal absorbierter Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) in den Vereinigten Staaten und verschiedenen anderen Ländern und zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) in den Vereinigten Staaten eingesetzt wird. Cholbam wird zur Behandlung von Störungen der Gallensäuresynthese aufgrund des Mangels eines einzelnen Enzyms und zur ergänzenden Behandlung von peroxisomalen Störungen eingesetzt. Das Unternehmen entwickelt auch seinen Produktkandidaten Volixibat für die Behandlung erwachsener Patienten mit cholestatischen Lebererkrankungen weiter.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. erhält positive Erstattungsempfehlung für Livmarli (Maralixibat orale Lösung) von Kanadas Cadth für Patienten mit cholestatischem Pruritus beim Alagille-Syndrom