SELLAS Life Sciences Group, Inc. gab positive erste Topline-Daten für die 45 mg-Dosis (Sicherheit) seiner laufenden klinischen Phase-2a-Studie mit dem neuartigen und hochselektiven CDK9-Inhibitor SLS009 in Kombination mit Venetoclax und Azacitidin (aza/ven) bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer (r/r) akuter myeloischer Leukämie (AML) bekannt, die auf Venetoclax-basierte Therapien nicht oder nicht mehr ansprachen. Topline-Daten für die empfohlene Phase-2-Dosis (60 mg) werden noch in diesem Quartal erwartet. Insgesamt fünf Patienten mit r/r AML, bei denen venetoclax-basierte Therapien versagt haben, wurden bisher in der Dosierung von 45 mg in die Studie aufgenommen.

Der erste Patient, der in die Studie aufgenommen wurde, erreichte ein vollständiges Ansprechen, ist noch am Leben und befindet sich derzeit im fünften Monat der Behandlung, nachdem er unter Venetoclax einen Rückfall erlitten hatte. Der zweite Patient ist am Leben und befindet sich im vierten Monat der Behandlung. Alle eingeschlossenen Patienten waren zum Zeitpunkt der letzten Nachuntersuchung noch am Leben und vier von ihnen werden weiterhin behandelt. Bei allen Patienten wurde eine leukämiehemmende Wirkung beobachtet, ohne dass es bisher zu nennenswerten Sicherheitsproblemen gekommen ist.

Patienten mit AML, bei denen venetoclax-basierte Therapien versagen, haben nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten und eine schlechte Prognose mit einem medianen Gesamtüberleben (mOS) von etwa 2,5 Monaten. Bei der klinischen Phase 2a-Studie mit SLS009 handelt es sich um eine offene, einarmige, multizentrische Studie, in der die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit in zwei Dosisstufen, 45 mg und 60 mg, in Kombination mit Aza/Ven untersucht werden soll. Neben der Sicherheit und Verträglichkeit von SLS009 in Kombination mit aza/ven sind die primären Endpunkte die vollständige Ansprechrate (CRc) und die Dauer des Ansprechens (DOR).

Weitere Endpunkte sind das ereignisfreie Überleben (EFS), das Gesamtüberleben (OS) sowie pharmakokinetische (PK) und pharmakodynamische (PD) Bewertungen. SLS009 wurde vor kurzem von der U.S. Food and Drug Administration als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) in der Indikation AML eingestuft. Dies wurde durch die Daten der Phase-1-Studie mit SLS009 als Monotherapie unterstützt, in der alle wichtigen Studienziele erreicht wurden. In der Phase-1-Studie erzielte ein Patient mit AML ein vollständiges Ansprechen. Damit ist SLS009 der erste CDK9-Inhibitor, der bei r/r AML als Monotherapie ein vollständiges Ansprechen erzielte und bei der letzten Nachuntersuchung noch 11 Monate lebte.

Von den 31 AML-Patienten der Phase 1 waren 29 von 31 (94%) zum Zeitpunkt der Nachuntersuchung im Mai 2023 noch am Leben.