Der Vorstand der Shanghai Junshi Biosciences Co, Ltd. hat eine Mitteilung des Drug Office, Department of Health, the Government of the Hong Kong Special Administration Region (das ?DO?) erhalten, dass der Antrag auf ein neues Arzneimittel (der ?NDA?) für Toripalimab (Produktcode: TAB001/JS001) in Kombination mit Cisplatin und Gemcitabin zur Erstbehandlung von Erwachsenen mit metastasiertem oder rezidivierendem lokal fortgeschrittenem Nasopharynxkarzinom (?NPC?) und für Toripalimab als Einzelwirkstoff zur Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierendem, inoperablem oder metastasiertem NPC mit Fortschreiten der Erkrankung während oder nach einer platinhaltigen Chemotherapie wurde vom DO akzeptiert. NPC ist ein bösartiger Tumor, der im Epithel der Nasopharynxschleimhaut auftritt und eine der häufigsten Arten von Kopf- und Halskrebs ist. Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation überstieg die Zahl der neu diagnostizierten NPC-Fälle im Jahr 2022 weltweit 120.000.

Aufgrund der Lage des Primärtumors ist eine Operation nur selten eine Option, während eine Strahlentherapie allein oder in Kombination mit einer Chemotherapie die wichtigsten Behandlungsmöglichkeiten für lokalisierte Krebsarten sind. Dieser Zulassungsantrag stützt sich auf die Ergebnisse von JUPITER-02, einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multinationalen, multizentrischen klinischen Phase-III-Studie (NCT03581786) für die Erstlinienbehandlung von NPC und die Ergebnisse von POLARIS-02, einer multizentrischen, offenen, zulassungsrelevanten klinischen Phase-II-Studie (NCT02915432) für die Zweitlinienbehandlung oder mehrere vorangegangene Behandlungen von rezidivierendem oder metastasiertem NPC. Die Ergebnisse von JUPITER-02, der ersten multinationalen, multizentrischen, doppelblinden, randomisierten, placebokontrollierten klinischen Phase-III-Studie mit der größten Stichprobengröße auf dem Gebiet der Immuntherapie für NPC, wurden auf der Plenarsitzung der Jahrestagung 2021 der American Society of Clinical Oncology (ASCO) (#LBA2) sowie in Nature Medicine (IF: 82.9) und dem Journal of the American Medical Association (IF: 120.7) veröffentlicht.

Die Ergebnisse zeigten, dass Toripalimab in Kombination mit einer Chemotherapie bei der Erstlinienbehandlung von rezidivierendem oder metastasiertem NSC im Vergleich zur Chemotherapie allein das progressionsfreie Überleben (? PFS?) und das Gesamtüberleben (? OS?) mit einem medianen PFS von 21,4 Monaten und einer 3-Jahres-OS-Rate von 64,5 % signifikant verbesserte, das Risiko eines Fortschreitens der Erkrankung oder des Todes um 48 % und das Sterberisiko um 37 % verringerte und ein überschaubares Sicherheitsprofil aufwies. Die Ergebnisse von POLARIS-02 wurden im Januar 2021 online im Journal of Clinical Oncology (IF: 45.3) veröffentlicht.

Die Ergebnisse zeigten, dass Toripalimab bei Patienten mit rezidivierendem oder metastasiertem NSC, bei denen eine vorherige Chemotherapie versagt hatte, eine dauerhafte Antitumoraktivität mit einer objektiven Ansprechrate (ORR) von 20,5%, einer medianen Dauer des Ansprechens (DoR) von 12,8 Monaten und einem medianen OS von 17,4 Monaten bei einem überschaubaren Sicherheitsprofil zeigte. Toripalimab Injektion ist der erste einheimische monoklonale Anti-PD-1-Antikörper, der in China zur Vermarktung zugelassen ist, und wurde mit dem ?Chinese Patent Gold Award? ausgezeichnet, der höchsten Auszeichnung im chinesischen Patentwesen. Über vierzig vom Unternehmen gesponserte klinische Studien mit Toripalimab für mehr als fünfzehn Indikationen wurden weltweit durchgeführt, darunter in China, den Vereinigten Staaten, Südostasien und Europa.

Laufende oder abgeschlossene klinische Zulassungsstudien, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Toripalimab untersuchen, decken ein breites Spektrum von Tumorarten ab. Zum Zeitpunkt dieser Ankündigung gibt es acht zugelassene Indikationen für Toripalimab auf dem chinesischen Festland. Im Dezember 2020 wurde Toripalimab Injektion erstmals erfolgreich in die National Reimbursement Drug List (die ?NRDL?) aufgenommen.

Derzeit sind sechs Indikationen in die NRDL (Ausgabe 2023) aufgenommen worden. Toripalimab ist der einzige monoklonale Anti-PD-1-Antikörper, der in die NRDL für die Behandlung von Melanomen aufgenommen wurde. Im April 2024 akzeptierte die DO den Zulassungsantrag für Toripalimab in Kombination mit Cisplatin und Gemcitabin für die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit metastasierendem oder rezidivierendem lokal fortgeschrittenem NSC und für Toripalimab als Einzelwirkstoff für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierendem, inoperablem oder metastasierendem NSC mit Fortschreiten der Erkrankung bei oder nach platinhaltiger Chemotherapie.

Im Rahmen der internationalen Zulassungsaktivitäten wurde Toripalimab im Oktober 2023 als erstes Medikament für Nasopharynxkarzinom in den Vereinigten Staaten zur Vermarktung zugelassen. Darüber hinaus haben die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) den Zulassungsantrag (MAA) für Toripalimab in Kombination mit Cisplatin und Gemcitabin für die Erstlinienbehandlung von Patienten mit lokal rezidivierendem oder metastasierendem NPC und Toripalimab in Kombination mit Paclitaxel und Cisplatin für die Erstlinienbehandlung von Patienten mit inoperablem lokal fortgeschrittenem/rezidivierendem oder metastasierendem Plattenepithelkarzinom der Speiseröhre angenommen. Die australische Therapeutic Goods Administration (TGA) und die singapurische Health Sciences Authority (HSA) haben den Antrag auf eine neue chemische Substanz (New Chemical Entity) und den Antrag auf ein neues Arzneimittel (New Drug Application) für Toripalimab in Kombination mit Cisplatin und Gemcitabin für die Erstlinienbehandlung von Erwachsenen mit metastasierendem oder rezidivierendem lokal fortgeschrittenem NPC bzw. für Toripalimab als Einzelwirkstoff für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierendem, inoperablem oder metastasierendem NPC mit Fortschreiten der Erkrankung während oder nach einer platinhaltigen Chemotherapie angenommen.