Calliditas Therapeutics AB gab bekannt, dass die globale Open-Label-Erweiterungsstudie (OLE) zur Phase-3-Studie NefIgArd bei allen IgAN-Patienten, einschließlich derjenigen, die zuvor Nefecon in der NefIgArd-Studie erhalten hatten, ein mit der NefIgArd-Studie übereinstimmendes Ansprechen auf die Behandlung bei den Endpunkten Urinprotein-Kreatinin-Verhältnis (UPCR) und geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) nach 9 Monaten zeigte. NefIgArd war eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Nefecon 16 mg einmal täglich im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Patienten mit primärer IgAN als Ergänzung zur optimierten RASi-Therapie. Die Patienten wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten 9 Monate lang 16 mg/Tag Nefecon oder ein entsprechendes Placebo, gefolgt von einer 15-monatigen Beobachtungsphase ohne das Studienmedikament.

Die NefIgArd-Studie erreichte sowohl ihre primären als auch die wichtigsten sekundären Endpunkte und war die Grundlage für die vollständige Zulassung durch die FDA im Dezember 2023. Der vollständige Datensatz wurde in The Lancet veröffentlicht. Die OLE-Studie sah eine 9-monatige Behandlung mit Nefecon für alle Patienten vor, die die NefIgArd-Studie abgeschlossen hatten und zu diesem Zeitpunkt eine Proteinurie von > 1g/g über 24h und eine eGFR von > 30 ml/min aufwiesen.

Alle eingeschlossenen OLE-Patienten erhielten weiterhin eine optimierte RAS-Hemmer-Therapie (ACEs und/oder ARBs) und wurden 9 Monate lang mit Nefecon 16 mg pro Tag behandelt, wobei drei Monate nach Abschluss der Behandlung eine Nachuntersuchung stattfand. Die primäre Bewertung basierte auf der UPCR und der eGFR nach 9 Monaten. Insgesamt wurden 119 Patienten eingeschlossen, von denen 45 zuvor aktiv behandelt worden waren. Die Topline-Daten der OLE-Studie zeigten, dass das Ansprechen auf die Behandlung mit den Ergebnissen der NefIgArd-Studie in Bezug auf die Endpunkte UPCR und eGFR nach neun Monaten bei allen Patienten übereinstimmte, unabhängig davon, ob sie zuvor mit Nefecon oder mit Placebo behandelt worden waren. Die Sicherheitsdaten nach einer 9-monatigen Behandlung oder einer erneuten Behandlung mit Nefecon bei Patienten, die die NefIgArd-Studie abgeschlossen hatten, stimmten mit den zuvor berichteten Sicherheitsdaten überein.