Calliditas Therapeutics AB gab bekannt, dass auf dem ISN-Weltkongress für Nephrologie in Buenos Aires, Argentinien, vom 13. bis 16. April 2024 zusätzliche Datenanalysen aus der 2-jährigen Phase-3-NeflgArd-Studie zur Bewertung von Nefecon (TARPEYO (Budesonid) Kapseln mit verzögerter Freisetzung/Kinpeygo) bei Patienten mit IgA-Nephropathie (IgAN) vorgestellt wurden. Poster Titel: "Die Behandlung mit Nefecon bietet Patienten mit IgAN Vorteile für die Nieren, die sich auch auf Patienten mit niedrigen UPCR-Werten erstrecken: Eine Sub-Analyse der Phase-III-Studie NefIgArd". Eine erweiterte Analyse von Patienten mit UPCR-Werten über und unter 0,8 g/g wurde durchgeführt, um den potenziellen Nutzen von Nefecon weiter zu untersuchen.

In der vollständigen Analyse, an der 364 Patienten unabhängig vom Ausgangswert des UPCR-Wertes teilnahmen, verbesserte die Nefecon-Behandlung im Vergleich zu Placebo die geschätzte glomeruläre Filtratrate (eGFR) während des 2-jährigen Studienzeitraums kontinuierlich. Bei 72 Patienten mit einem Ausgangswert von UPCR < 0,8 g/g kam es zu einer nachhaltigen Verbesserung der eGFR (p=0,0026), die bis zu 18 Monate nach Behandlungsbeginn anhielt, selbst nach dem Absetzen der Behandlung im Monat 9. Diese Patienten erreichten auch eine eGFR-Steigung von -0,25 mL/min/1,73 m2 pro Jahr, was darauf hindeutet, dass die Behandlung mit Nefecon sie dabei unterstützen kann, das RaDaR-Behandlungsziel einer eGFR-Abnahme von < 1 mL/min/1,73 m2 pro Jahr zu erreichen. Dieses Ziel ist von entscheidender Bedeutung, um das Risiko eines Nierenversagens im Laufe ihres Lebens zu mindern.

Poster Titel: "Rückgang der eGFR bei Patienten mit IgAN, die mit Nefecon oder Placebo behandelt werden: Ergebnisse der 2-jährigen NefIgArd Phase 3-Studie". Während des 9-monatigen Behandlungszeitraums zeigte Nefecon im Vergleich zu Placebo eine 30%ige Verringerung der UPCR, die 2 Jahre lang anhielt. Der Prozentsatz der Patienten mit einer bestätigten 30%igen Verringerung der eGFR oder Nierenversagen war in der Nefecon-Gruppe im Vergleich zu Placebo geringer, und die Zeit bis zu solchen Ereignissen war mit Nefecon signifikant verzögert (Hazard Ratio [HR] 0,45; 95% Konfidenzintervall 0,26, 0,75]; p=0,0014 [1-seitig]).

Die ergänzende Analyse mit Notfallmedikation ergab ähnliche Ergebnisse, unabhängig von der Handhabung der Notfallmedikation: Die Notfallmedikation wurde als ein Ereignis gezählt: HR 0,51 (95% CI 0,33, 0,79), Unabhängig von der Notfallmedikation: HR 0,44 (95% CI 0,27, 0,71). Der Behandlungseffekt von Nefecon auf das Risiko einer Verschlechterung der Nierenfunktion war unabhängig vom Ausgangswert der UPCR konsistent. Diese Ergebnisse deuten stark auf eine erhaltene Nierenfunktion hin und unterstützen Nefecon als krankheitsmodifizierende Therapie bei Patienten mit IgAN.

Poster Titel: Die Wirkung von Nefecon auf die Lebensqualität von Patienten mit IgAN: SF-36-Ergebnisse aus der Phase-3-Studie NefIgArd". Die 2-Jahres-Ergebnisse der Analysen der Lebensqualität (QoL) auf der Grundlage von 36-Item Short Form Survey (SF-36) Bewertungen nach 9 und 24 Monaten zeigten keine bedeutsamen Unterschiede in irgendeinem QoL-Bereich zwischen den Nefecon- und Placebo-Gruppen nach 9 Monaten der Behandlung. Diese SF-36-Werte blieben auch nach 15 Monaten der Nachbeobachtung nach der Behandlung konstant, was das Nutzen-Risiko-Profil von Nefecon untermauert.

Poster Titel: "Ansprechen auf die Behandlung mit Nefecon in asiatischen und weißen Patientengruppen mit Immunglobulin-A-Nephropathie: Eine 2-Jahres-Analyse der Phase-3-Studie NefIgArd". Das Ansprechen auf die Nefecon-Behandlung in der vollständigen 2-jährigen NefIgArd-Studie wurde bei Patienten bewertet, die sich als Asiaten (n=83) oder Weiße (n=275) identifizierten. Unabhängig von Rasse und ethnischer Zugehörigkeit zeigte Nefecon im Vergleich zu Placebo eine günstige Veränderung der eGFR von 5,5 mL/min/1,73 m2 bei asiatischen Patienten und 4,8 mL/min/1,73 m2 bei weißen Patienten.

Nefecon zeigte auch eine stärkere Verringerung der UPCR nach 9 und 24 Monaten und verzögerte die Verschlechterung der Nierenfunktion deutlich. Diese Effekte waren bei allen Rassen und Ethnien gleich. Darüber hinaus reduzierte Nefecon die Rate der Mikrohämaturie sowohl bei asiatischen als auch bei weißen Patienten signifikant.

Insgesamt unterstreichen diese Ergebnisse die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Nefecon in verschiedenen rassischen und ethnischen Gruppen. Indikation: TARPEYO ist indiziert, um den Verlust der Nierenfunktion bei Erwachsenen mit primärer Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) zu verringern, bei denen ein Risiko für ein Fortschreiten der Erkrankung besteht. Wichtige Informationen zur Sicherheit: Kontraindikationen: TARPEYO ist kontraindiziert bei Patienten mit Überempfindlichkeit gegen Budesonid oder einen der Inhaltsstoffe von TARPEYO.

Schwere Überempfindlichkeitsreaktionen, einschließlich Anaphylaxie, sind bei anderen Budesonid-Formulierungen aufgetreten. Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen: Hyperkortizismus und Unterdrückung der Nebennierenachse: Wenn Kortikosteroide chronisch angewendet werden, können systemische Wirkungen wie Hyperkortizismus und Unterdrückung der Nebennieren auftreten. Kortikosteroide können die Reaktion der Hypothalamus-Hypophysen-Nebennieren-Achse (HPA) auf Stress reduzieren.

In Situationen, in denen Patienten einer Operation oder anderen Stresssituationen ausgesetzt sind, wird eine Ergänzung mit einem systemischen Kortikosteroid empfohlen. Achten Sie beim Absetzen der Therapie oder beim Wechsel zwischen Kortikosteroiden auf Anzeichen einer Suppression der Nebennierenachse.