Gain Therapeutics, Inc. gibt präklinische Daten bekannt, die eine Wiederherstellung der Enzymfunktion durch neuartige allosterische Regulatoren im GM1-Gangliosidose-Modell zeigen
Am 01. Dezember 2023 um 14:00 Uhr
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Gain Therapeutics, Inc. gab die Veröffentlichung von präklinischen Daten bekannt, die eine neuartige Klasse von allosterischen Regulatoren auf der Basis kleiner Moleküle identifizieren, die therapeutisches Potenzial für Galaktosidase beta 1 (GLB1)-verwandte lysosomale Speicherkrankheiten (LSDs), einschließlich GM1-Gangliosidose, zeigen. Die Studie "Validation of a highly sensitive HaloTag-based assay to evaluate the potency of a novel class of allosteric b-Galactosidase correctors" wurde in PLOS ONE veröffentlicht. In der PLOS ONE-Studie verwendeten Wissenschaftler von Gain die proprietäre Site-directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx) Technologie von Gain, gefolgt von molekularen Interaktions- und Ligandenbindungsstudien, um zwei strukturell gezielte allosterische Regulatoren von b-Gal zu identifizieren und zu charakterisieren.
Ein biochemischer HaloTag-Spaltungstest wurde von den Forschern des Institute for Research in Biomedicine entwickelt und zur Messung der lysosomalen Freisetzungsfähigkeit von b-Gal eingesetzt. Die Ergebnisse zeigten, dass die beiden Verbindungen (GT-00513 und GT-00413) die biologischen Schlüsselfunktionen des lysosomalen Transports von b-Gal stabilisierten, verbesserten und wiederherstellten und die Konzentration des intrazellulären toxischen Substrats GM1-GangliosidOSid in Zellen von GM1-Gangliosidose-Patienten verringerten.
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Gain Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung neuartiger niedermolekularer Therapeutika zur Behandlung von Krankheiten in verschiedenen therapeutischen Bereichen, darunter Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS), lysosomale Speicherkrankheiten (LSD), Stoffwechselstörungen und andere Krankheiten, die durch den Abbau von Proteinen angegangen werden können, wie beispielsweise die Onkologie. Die Arzneimittelforschungsplattform des Unternehmens, Magellan, entdeckt neuartige allosterische Bindungsstellen auf Proteinen, die an einer Krankheit beteiligt sind, und identifiziert proprietäre kleine Moleküle, die an diese Stellen binden, um die Proteinfunktion zu modulieren und die zugrunde liegende Ursache der Krankheit zu behandeln. Der führende Produktkandidat, GT-02287, wird für die Behandlung der GBA1-Parkinson-Krankheit entwickelt, einschließlich der Wiederherstellung der GCase-Funktion, der Reduzierung toxischer Lipidsubstrate und toxischer Formen von Alpha-Synuclein, der Verbesserung des Überlebens dopaminerger Neuronen und der Erhöhung des Dopaminspiegels.
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