Gain Therapeutics, Inc. gab positive Ergebnisse aus dem Teil der aufsteigenden Einzeldosis (SAD) seiner Phase-1-Studie bekannt. GT-02287 wurde bis einschließlich der höchsten geplanten Dosis allgemein gut vertragen, und es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf. Das gute Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil und der angemessene Bereich der nach oraler Verabreichung erreichten Plasmakonzentrationen untermauern das erstklassige Potenzial von GT-02287.

Bei der klinischen Phase-1-Studie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit einmaliger und mehrfacher aufsteigender Dosierung (SAD/MAD) an einem einzigen Zentrum, um die Sicherheit und Verträglichkeit von GT-02287 zu untersuchen, das einmal täglich oral an gesunde Erwachsene verabreicht wird. Das sekundäre Ziel besteht darin, die Pharmakokinetik der SAD- und MAD-Dosierungen zu bewerten, um eine maximal verträgliche Dosis (MTD) zu ermitteln und empfohlene Dosen für die weitere klinische Entwicklung bei der GBA1-Parkinson-Krankheit zu bestimmen. In den SAD-Teil der klinischen Phase-1-Studie wurden 40 gesunde Teilnehmer in fünf verschiedenen Kohorten aufgenommen ?

alle wurden in der geplanten Dosierung abgeschlossen, ohne dass es zu vorzeitigen Abbrüchen oder Sicherheitssignalen kam. Der MAD-Teil der Phase-1-Studie wurde im Februar parallel zu den letzten SAD-Kohorten begonnen, nachdem die Ethikkommission für Humanforschung (HREC) von Bellberry in Australien ihre Zustimmung erteilt hatte ? eine Entscheidung, die auf einer Überprüfung des in den SAD-Kohorten beobachteten Sicherheits- und Verträglichkeitsprofils beruhte.

GT-02287 stellt nachweislich die Funktion des lysosomalen Enzyms Glukozerebrosidase (GCase) wieder her, das aufgrund einer GBA1-Genmutation, dem häufigsten genetischen Risikofaktor für die Entwicklung der Parkinson-Krankheit, fehlgefaltet und dysfunktional wird. Überzeugende präklinische Daten, die Anfang Februar 2024 auf dem WORLD Symposium? vorgestellt wurden, zeigten, dass die Behandlung mit GT-02287 die motorischen Funktionen wiederherstellte und die Plasmaspiegel des neu entstehenden Neurodegenerations-Biomarkers NfL erheblich reduzierte.

Auf der Grundlage dieser Daten könnte GT-02287 das Potenzial haben, das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit zu verlangsamen.