Homology Medicines präsentiert präklinische Daten zur Unterstützung der Immunsuppression in laufenden klinischen Studien zur PKU und zum Hunter-Syndrom und stellt Details zur optimierten MLD-Gentherapie vor
Am 22. Februar 2023 um 22:01 Uhr
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Homology Medicines, Inc. gab die Präsentation präklinischer Daten bekannt, die die gezielte, prophylaktische Immunsuppression in der laufenden klinischen Studie pheEDIT zur Genbearbeitung bei Erwachsenen mit Phenylketonurie (PKU) und der Gentherapie-Studie juMPStart bei Erwachsenen mit Hunter-Syndrom (MPS II) unterstützen. Homology hat auf dem 19. WORLDSymposium(TM) weitere Details über den optimierten in vivo Gentherapie-Kandidaten HMI-204 für metachromatische Leukodystrophie (MLD) bekannt gegeben.
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Q32 Bio Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen entwickelt biologische Therapeutika, die auf potente Regulatoren des angeborenen und adaptiven Immunsystems abzielen, um die Immunität bei Autoimmun- und Entzündungskrankheiten wieder ins Gleichgewicht zu bringen. Seine führenden Programme, die sich auf den IL-7 / TSLP-Rezeptorweg und das Komplementsystem konzentrieren, zielen auf die Dysregulation des Immunsystems ab, um den Patienten zu helfen, ihr Leben wieder selbst in die Hand zu nehmen. Sein Programm für die adaptive Immunität, bempikibart (ADX-914), ist ein vollständig humaner Anti-IL-7Ra-Antikörper, der die adaptive Immunfunktion zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen neu reguliert. Er wird derzeit in zwei Phase-II-Studien zur Behandlung von atopischer Dermatitis und Alopecia areata untersucht. Sein Programm für die angeborene Immunität, ADX-097, basiert auf einer Plattform, die eine gewebeorientierte Regulierung des Komplementsystems ohne langfristige systemische Blockade ermöglicht. Das Unternehmen hat eine erste klinische Phase-I-Studie mit aufsteigender Dosis von ADX-097 an gesunden Probanden abgeschlossen.
Homology Medicines präsentiert präklinische Daten zur Unterstützung der Immunsuppression in laufenden klinischen Studien zur PKU und zum Hunter-Syndrom und stellt Details zur optimierten MLD-Gentherapie vor
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