Capricor Therapeutics, Inc. wird die positiven 24-Monats-Ergebnisse seiner HOPE-2 Open-Label-Extension (OLE)-Studie mit dem Hauptprodukt CAP-1002 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf der MDA Clinical and Scientific Conference vorstellen, die vom 3. bis 6. März 2024 in Orlando, Florida, stattfindet. Die wichtigsten Ergebnisse der Studie sind: CAP-1002 ist eine Zelltherapie, die darauf abzielt, das Fortschreiten der Krankheit durch immunmodulatorische, entzündungshemmende und antifibrotische Wirkungen zu verlangsamen, mit dem Ziel, die Geschwindigkeit des Rückgangs der Skelett- und Herzmuskelfunktion bei Patienten mit DMD zu verbessern. Die Skelettmuskelfunktion, gemessen mit der Performance of the Upper Limb (PUL v2.0), zeigte nach 24-monatiger Behandlung mit CAP-1002 einen mittleren Rückgang der PUL v2.0 um 2,8 Punkte gegenüber einem durchschnittlichen Rückgang von 7,7 Punkten, der in der Placebo-Patientengruppe über 24 Monate beobachtet wurde.

Delta-Veränderung=4,9 Punkte; p=0,021. Die durchschnittliche Verschlechterungsrate bei den mit CAP-1002 behandelten Patienten zeigte eine Abschwächung der Krankheitsprogression um etwa 64%. CAP-1002 zeigte klinisch bedeutsame Verbesserungen bei der Verbesserung der Herzfunktion.

Die Herzfunktion, gemessen an der linksventrikulären Auswurffraktion (LVEF%) mittels MRT, verbesserte sich zum 24-Monats-Zeitpunkt bei 67% der Patienten, verglichen mit einem stetigen Rückgang in einer vergleichbaren natürlichen Population. Die Behandlung mit CAP-1002 während des OLE-Teils der Studie zeigt weiterhin ein konsistentes, günstiges Sicherheitsprofil und war während der gesamten Studie gut verträglich. In der HOPE-2 OLE-Studie wurde der primäre Endpunkt bereits nach einem Jahr erreicht, und die vorliegenden 24-Monats-Ergebnisse deuten darauf hin, dass die Patienten im Laufe der Zeit einen Nutzen aus der Erhaltung der Skelettmuskelfunktion ziehen, was den potenziellen langfristigen Nutzen von CAP-1002 unterstreicht.

HOPE-2 war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, klinische Phase-2-Studie zu CAP-1002, dem führenden Prüfpräparat von Capricor, bei Jungen und jungen Männern, die an DMD leiden. Die Studienpatienten wurden alle 3 Monate entweder mit CAP-1002 (150 Millionen Zellen pro Infusion) oder mit Placebo intravenös behandelt. Die Daten von insgesamt 20 Patienten (12 Placebo und 8 behandelte Patienten) wurden zum 12-Monats-Zeitpunkt analysiert.

Nach Abschluss der HOPE-2-Studie setzten alle Patienten die Behandlung für etwa 392 Tage (Mittelwert, Spanne [239, 567]) aus, was als Lückenphase bezeichnet wird. Anschließend nahmen alle in Frage kommenden Patienten, die die Behandlung fortsetzen wollten, erneut an der OLE-Studie teil, wo sie über einen Zeitraum von 24 Monaten alle drei Monate CAP-1002 (150 Millionen Zellen pro Infusion) erhielten. Diese 24-Monats-Ergebnisse wurden zuvor auf der Jahreskonferenz 2023 des Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) vorgestellt.