Capricor Therapeutics gab ein Update des jüngsten Typ-B-Treffens mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bekannt, bei dem es um die nächsten Schritte für die Einreichung der Biologics License Application für das Hauptprodukt CAP-1002 zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie ging. Die FDA hat die Übereinstimmung mit Capricor bei den folgenden Themen bestätigt: Pre-BLA Meeting und Rolling BLA Submission Die FDA hat Capricor geraten, die Diskussion über ein Pre-BLA Meeting und einen Rolling BLA Zeitplan in das kommende Type-B Meeting aufzunehmen. Auf der Grundlage dieses Feedbacks wurde Capricor bereits ein nachfolgendes Type-B-Meeting gewährt, das im zweiten Quartal 2024 stattfinden soll, um diese Themen zu besprechen, wobei die Ergebnisse dieser Diskussionen möglicherweise zu einer beschleunigten BLA-Einreichung führen werden.

Capricor plant, der FDA seine 3-Jahres-Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der Open-Label-Erweiterung von HOPE-2 mitzuteilen, die voraussichtlich im zweiten Quartal 2024 im Rahmen der ISS- und ISE-Strategie von Capricor verfügbar sein werden. Feststellung der nicht-klinischen Vergleichbarkeit Die FDA hat zugestimmt, dass die Vergleichbarkeit zwischen den in den beiden verschiedenen Einrichtungen (Los Angeles und San Diego) hergestellten Arzneimitteln anhand der vorgelegten analytischen Vergleichsdaten nachgewiesen wurde. Dies ermöglicht die Verwendung des in der Produktionsstätte in San Diego hergestellten Arzneimittels CAP-1002 bei einer möglichen Produktzulassung.

Die Daten der Kohorte B der klinischen Studie HOPE-3 sind für die FDA-Zulassung des Produkts nicht erforderlich.