Spruce Biosciences bietet Updates zu klinischen Programmen
Am 09. Januar 2023 um 14:05 Uhr
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Spruce Biosciences, Inc. gab ein Update zu seinen klinischen Programmen, den erwarteten kommenden Meilensteinen und den strategischen Prioritäten für die Weiterentwicklung von Tildacerfont bei klassischer kongenitaler adrenaler Hyperplasie (CAH) und polyzystischem Ovarsyndrom (PCOS). CAHmelia-203-Studie für erwachsene klassische CAH: CAHmelia-203 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tildacerfont bei erwachsenen Patienten mit klassischer CAH. Die Studie ist so angelegt, dass etwa 72 Patienten mit hohen Androstendion (A4)-Spiegeln unter ihrer derzeitigen Glukokortikoid-Behandlung aufgenommen werden. Die Rekrutierung für die klinische Studie nähert sich 50%. Voraussichtlicher nächster Meilenstein: Topline-Ergebnisse in der zweiten Jahreshälfte 2023 CAHmelia-204 Studie für erwachsene klassische CAH: CAHmelia-204 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tildacerfont bei erwachsenen Patienten mit klassischer CAH. In die Studie sollen etwa 90 Patienten aufgenommen werden, die supraphysiologische Glukokortikoiddosen von 30 mg/d Hydrokortisonäquivalent oder mehr erhalten und normale oder nahezu normale A4-Werte aufweisen. Die Rekrutierungsrate für die klinische Studie hat vor kurzem die 25%-Marke überschritten. Voraussichtlicher nächster Meilenstein: Topline-Ergebnisse in der zweiten Hälfte des Jahres 2024. Klinische Phase-2-Studie CAHptain bei pädiatrischem klassischem CAH: Spruce untersucht Tildacerfont für die Behandlung von klassischem CAH bei Kindern. Es besteht ein erheblicher medizinischer Bedarf, pädiatrischen Patienten mit klassischem CAH eine natrogensenkende und glukokortikoidsparende Therapie zukommen zu lassen, um das Risiko einer vorzeitigen Pubertät und die unerwünschten Wirkungen von Glukokortikoiden zu verringern, einschließlich eines verkümmerten Wachstums, das im Erwachsenenalter zu einer kurzen Statur führt. Die offene klinische Phase-2-Studie nutzt ein sequentielles 3-Kohorten-Design (Kohorten 1 und 2, bestehend aus jugendlichen Patienten im Alter von 11 bis 17 Jahren, und Kohorte 3, bestehend aus Kindern im Alter von 2 bis 10 Jahren), um die Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und explorative Pharmakodynamik (PD) von Tildacerfont bei Kindern im Alter von 2 bis 17 Jahren mit klassischem CAH zu untersuchen. Spruce nahm wichtige Änderungen am Protokoll vor, um das Studiendesign zu verbessern und zusätzliche Daten für die zukünftige klinische Entwicklung zu sammeln: Spruce änderte die Studiendauer von einer 2-wöchigen PK- und explorativen PD-Studie zu einer 12-wöchigen Studie. Das Unternehmen plant außerdem, eine offene Verlängerung der 12-wöchigen Studie um 2 Jahre anzubieten. Diese Änderungen sollen es den Patienten ermöglichen, bis zu 2 Jahre nach Abschluss der Studie Zugang zu dem Studienmedikament zu erhalten und klinische Ergebnisse wie das Knochenalter und die voraussichtliche Größe im Erwachsenenalter zu beobachten. Das Unternehmen setzt das Mindestalter von 6 Jahren auf 2 Jahre herab. In Anbetracht des bedeutenden Wachstums und der Entwicklung, die bei Kindern im Alter zwischen 2 und 5 Jahren stattfinden, soll diese Änderung wichtige Daten über die Auswirkungen einer Senkung des Androgenspiegels und der Glukokortikoide (GC) bei jüngeren Kindern liefern. Die folgenden zusätzlichen Daten werden erhoben, um Informationen für eine potenzielle klinische Phase-3-Zulassungsstudie zu liefern und gleichzeitig die Beobachtung der wichtigsten klinischen Ergebnisse zu ermöglichen: 2 Wochen pädiatrische Tildacerfont-PK-Expositionsdaten bei zwei gewichtsangepassten Dosen (50 mg und 200 mg), um eine Dosis für das Phase-3-Zulassungsprogramm zu ermitteln; 4 Wochen PD-Daten, um möglicherweise eine Reduzierung von Androstendion (A4) zu zeigen und eine Dosis-Wirkung zu ermitteln (Tag 1-28); A4-Reduktionsdaten und GC-Reduktion basierend auf einem protokollspezifischen Algorithmus (Tag 28-90); und subchronische Sicherheitsdaten nach 12 Wochen.
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Spruce Biosciences, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Spätstadium, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für seltene endokrine Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen entwickelt zunächst seinen eigenen Produktkandidaten Tildacerfont als potenziell erste nicht-steroidale Therapie für Patienten, die an klassischer kongenitaler adrenaler Hyperplasie (CAH) leiden. Außerdem entwickelt das Unternehmen Tildacerfont für Frauen, die unter dem polyzystischen Ovarialsyndrom (PCOS) leiden. Das Unternehmen hat mit CAHmelia-203 begonnen, einer placebokontrollierten, doppelblinden klinischen Studie der Phase IIb bei erwachsenen Patienten mit klassischer CAH mit erhöhten Androstendion (A4) Werten zu Beginn der Studie. Darüber hinaus hat das Unternehmen mit CAHmelia-204 eine zweite klinische Phase-IIb-Studie bei erwachsenen Patienten mit klassischem CAH begonnen, die supraphysiologische Dosen von Glukokortikoiden erhalten und bei denen die A4-Werte zu Studienbeginn normal oder nahezu normal sind, wobei der Schwerpunkt auf der Reduzierung der Glukokortikoide liegt. Das Unternehmen erforscht außerdem Tildacerfont für die Behandlung von klassischem CAH bei Kindern.