Cellectar Biosciences, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in die klinische Studie der Phase 1b zur Untersuchung von Iopofosin I 131, einem neuartigen Phospholipid-Konjugat zur Strahlentherapie, bei pädiatrischen Patienten mit rezidivierten oder refraktären malignen hochgradigen Gliomen (pHGG) aufgenommen worden ist. In der offenen Studie (NCT05610891) werden zwei Dosierungsschemata untersucht, um die optimale empfohlene Dosis und den optimalen Zeitplan für Iopofosin I 131 in Phase 2 bei pHGG-Patienten zu ermitteln und die Sicherheit und Verträglichkeit zu bewerten. Die Studie wird durch einen Fast-Track-SBIR-Zuschuss in Höhe von 2 Millionen Dollar des Nationalen Krebsinstituts (NCI) des National Institute of Health unterstützt, der unter anderem aufgrund der vielversprechenden Phase-1a-Studiendaten gewährt wurde.

Pädiatrische hochgradige Gliome sind aggressive bösartige Tumore, die sich im Gehirn oder Rückenmark von Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen bilden. Sie machen einen kleinen, aber verheerenden Teil der Krebserkrankungen im Kindesalter aus, mit einer geschätzten Inzidenzrate von 1.300 Patienten in den USA (1,1-1,178 pro 100.000 Kinder). Diese Tumore haben ihren Ursprung in den Gliazellen des Gehirns und des Rückenmarks und sind bekannt für ihr schnelles Wachstum und ihre Resistenz gegenüber herkömmlichen Behandlungen. Sie sind auch für über 40% der Hirntumor-Todesfälle bei Kindern verantwortlich und sind die häufigste Ursache für tumorbedingte Todesfälle bei Kindern.

Die derzeitige Standardbehandlung für pädiatrische hochgradige Gliome umfasst in der Regel eine Kombination aus ausgedehnter Gehirnoperation, Strahlentherapie und Chemotherapie zum Zeitpunkt der Erstdiagnose. Die Ergebnisse sind jedoch für neu diagnostizierte Patienten nach wie vor unbefriedigend und für Patienten mit einem Rückfall oder einer fortschreitenden Erkrankung sind sie düster. Die Fünf-Jahres-Gesamtüberlebensrate für hochgradige Gliome bei Kindern beträgt weniger als 20%, und im Laufe der Jahre wurden nur begrenzte Verbesserungen beobachtet.

Die aggressive klinische Natur der Krankheit und die ihr innewohnende genomische Resistenz führen oft zu erheblichen Herausforderungen bei der Erreichung einer langfristigen Remission, und es werden dringend Therapien mit neuen Wirkmechanismen benötigt.