Centessa Pharmaceuticals plc gab die Verabreichung des ersten Probanden in seiner Zulassungsstudie PRESent-2 zu SerpinPC für die Behandlung von Hämophilie B ohne Inhibitoren bekannt. Die Dosierungsphase von PRESent-2 schließt sich an einen mindestens 12-wöchigen Beobachtungszeitraum an, in dem prospektive Ausgangsdaten zum Krankheitszustand der Probanden unter ihrer derzeitigen Therapie erhoben werden, um die behördliche Überprüfung des Nutzen- und Risikoprofils von SerpinPC zu unterstützen. SerpinPC ist ein neuartiger, subkutan verabreichter Inhibitor des aktivierten Proteins C (APC), der als potenzielle Behandlung für Hämophilie B mit oder ohne Inhibitoren entwickelt wird.

Die PRESent-2-Studie (AP-0102) ist eine globale, offene Phase-2b-Studie mit nahtlosem, adaptivem Design zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der subkutanen Verabreichung von SerpinPC jede Woche, alle 2 Wochen oder alle 4 Wochen bei etwa 120 erwachsenen (im Alter von 18 bis =65 Jahren) oder jugendlichen (im Alter von =12 bis < 18 Jahren) männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie A (mit oder ohne Inhibitoren) oder mäßig schwerer bis schwerer Hämophilie B (ohne Inhibitoren). PRESent-2 besteht aus 3 Teilen: einer 24-wöchigen randomisierten Dosisanpassungsphase (Teil 1), einer 24-wöchigen Dosisbestätigungsphase (Teil 2) und einer weiteren 24-wöchigen Verlängerungsphase (Teil 3) für Probanden, die entweder Teil 1 oder Teil 2 abschließen. Die Probanden müssen vor der Umstellung auf die SerpinPC-Behandlung einen Mindestzeitraum der prospektiven Beobachtung (mindestens 12 Wochen für Teil 1 oder 24 Wochen für Teil 2) unter ihrer derzeitigen Therapie (entweder Bedarfsmedikation oder prophylaktischer Faktorersatz) durchlaufen haben. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt der Studie ist die Rate der behandelten Blutungen (ausgedrückt als annualisierte Blutungsrate (ABR)) im Beobachtungszeitraum im Vergleich zu den ersten 24 Wochen der Behandlung mit SerpinPC.

Das Unternehmen geht davon aus, dass die Dosierung in seiner Zulassungsstudie PRESent-3 (AP-0103) für Patienten mit Hämophilie B mit Inhibitoren noch in diesem Jahr beginnen wird.